미국 식품의약국(FDA)이 맞춤형 유전자 치료제 승인을 가속화하기 위한 혁신적인 규제 체계인 '개연성 있는 기전 경로'를 공식 도입했다. 이번 정책 변화는 정밀 의료 분야의 오랜 병목 현상을 해결하기 위한 조치로 평가받는다. 특히 단 한 명의 환자에게만 나타나는 고유한 유전자 변이 치료제는 기존의 다단계 임상 시험 요건을 충족하기가 현실적으로 불가능했기 때문이다.

새로운 가이드라인에 따라 개발자들은 이제 존재하지도 않는 대규모 환자군 데이터 대신 생물학적 근거와 컴퓨터 예측 모델을 활용해 치료제의 작동 원리를 증명할 수 있게 됐다. 이는 과학자들이 결함이 있는 유전 코드를 정밀하게 수정하는 유전자 편집 기술의 발전에 매우 중요한 이정표가 될 전망이다. 실제로 FDA는 치료제의 기저 작용 기전에 집중함으로써 단 한 명을 위해 설계된 'N-of-1' 치료제가 경제적·규제적으로 실현 가능한 환경을 조성하는 데 주력하고 있다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장이 주도한 이번 이니셔티브는 과거의 낡은 프로토콜에서 벗어나 민첩하고 데이터 중심적인 감독 모델로의 전환을 의미한다. 바이오테크 스타트업들은 환자의 생명을 구할 수 있는 이번 결정을 크게 반기고 있으나, 한편에서는 전통적인 데이터 없이 승인된 약물의 장기적 안전성에 대해 우려를 표하기도 한다. 그럼에도 불구하고 이번 프레임워크는 정부가 차세대 초개인화 바이오 기술을 어떻게 규제해야 하는지에 대한 세계적인 선례를 남겼다.

미국 식품의약국(FDA)이 맞춤형 유전자 치료제 승인을 가속화하기 위한 혁신적인 규제 체계인 '개연성 있는 기전 경로'를 공식 도입했다. 이번 정책 변화는 정밀 의료 분야의 오랜 병목 현상을 해결하기 위한 조치로 평가받는다. 특히 단 한 명의 환자에게만 나타나는 고유한 유전자 변이 치료제는 기존의 다단계 임상 시험 요건을 충족하기가 현실적으로 불가능했기 때문이다.

새로운 가이드라인에 따라 개발자들은 이제 존재하지도 않는 대규모 환자군 데이터 대신 생물학적 근거와 컴퓨터 예측 모델을 활용해 치료제의 작동 원리를 증명할 수 있게 됐다. 이는 과학자들이 결함이 있는 유전 코드를 정밀하게 수정하는 유전자 편집 기술의 발전에 매우 중요한 이정표가 될 전망이다. 실제로 FDA는 치료제의 기저 작용 기전에 집중함으로써 단 한 명을 위해 설계된 'N-of-1' 치료제가 경제적·규제적으로 실현 가능한 환경을 조성하는 데 주력하고 있다.

마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장이 주도한 이번 이니셔티브는 과거의 낡은 프로토콜에서 벗어나 민첩하고 데이터 중심적인 감독 모델로의 전환을 의미한다. 바이오테크 스타트업들은 환자의 생명을 구할 수 있는 이번 결정을 크게 반기고 있으나, 한편에서는 전통적인 데이터 없이 승인된 약물의 장기적 안전성에 대해 우려를 표하기도 한다. 그럼에도 불구하고 이번 프레임워크는 정부가 차세대 초개인화 바이오 기술을 어떻게 규제해야 하는지에 대한 세계적인 선례를 남겼다.